Orphan Drugs (Arzneimittel für seltene Erkrankungen) sind Arzneimittel, die zur Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung seltener Krankheiten entwickelt werden. Diese Erkrankungen werden auch Orphan Diseases genannt (vom englischen Wort orphan für Waise). Seltene Erkrankungen treten in der Regel bei einer sehr kleinen Anzahl von Menschen auf, so dass die Entwicklung von Medikamenten zu ihrer Behandlung eine finanzielle und wissenschaftliche Herausforderung darstellen kann.

Hauptmerkmale von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen:

• Seltene Krankheiten: Orphan Drugs sind für Krankheiten bestimmt, die nur bei einer begrenzten Anzahl von Patienten auftreten. Diese Zahl kann von Land zu Land und von Region zu Region variieren. Beispielsweise gilt in der EU eine Krankheit als selten, wenn maximal eine Person von 2.000 EU-Bürger:innen daran erkrankt ist.
• Kommerzieller Aspekt: Arzneimittel für seltene Erkrankungen sind aufgrund der begrenzten Anzahl potenzieller Patienten, also Käufer, oft finanziell nicht rentabel. Deswegen gibt es für Pharmaunternehmen wenig finanzielle Anreize (Englisch-Übersetzung: financial incentives), diese zu entwickeln und zu produzieren.
• Behandlungslücke: Für viele seltene Krankheiten gibt es entweder keine wirksamen Behandlungen (englische Übersetzung: treatment) oder die Behandlungen sind nur begrenzt erfolgreich und somit unbefriedigend. Orphan Drugs sollen diese Nische füllen.
• Herausforderungen bei der Entwicklung: Aufgrund der begrenzten Anzahl von Patienten und der Komplexität der Forschung im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten kann die Entwicklung von Orphan Drugs einen hohen Zeit- und Ressourcenaufwand erfordern.
• Zulassung: In verschiedenen Ländern gibt es spezielle Programme und Gesetze zur Unterstützung und Beschleunigung der Entwicklung von Orphan Drugs. Sie können flexiblere Anforderungen für klinische Versuche und beschleunigte Zulassungsverfahren vorsehen.

Arzneimittel für seltene Krankheiten spielen eine wichtige Rolle bei der Verbesserung der Lebensqualität von Patienten (englisch: quality of life), die an seltenen Krankheiten leiden, und schließen eine Lücke in der medizinischen Versorgung. In den meisten Fällen erfordert die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten die Zusammenarbeit zwischen Pharmaunternehmen, Forschungsorganisationen und medizinischen Einrichtungen.

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